研究人员首次利用携带有小核糖核酸（RNA）分子的病毒，对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰RNAi进行人体临床试验的可能性。

亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调SCA都是导致神经退化的遗传疾病，这些疾病能够造成感官协调能力的丧失，并且出现痉挛状态。这两种疾病都是由一种有缺陷的蛋白质造成的。剔除这种有毒蛋白质绝对是一件棘手的工作，当前的药物往往难以胜任。然而由于RNAi能够对帮助制造这种有缺陷蛋白质的特殊信使核糖核酸mRNA进行干扰，从而使其成为了一种新的候选治疗方案。

为了试验这种方法，美国衣阿华城衣阿华大学的Beverly Davidson和同事培养了一种病毒，当这种病毒传染给一个细胞后，能够形成一种与名为ataxin-1的有缺陷蛋白质有关的较短的U型RNA，而ataxin-1正是导致SCA的罪魁祸首。Davidson指出，相同的结果也出现在正在进行的亨廷顿氏症试验中，但是与ataxin-1有关的mRNA由于相对较短，因此比较容易进行处理。研究人员将这种病毒注射进携带有人类版本的SCA的患病小鼠的大脑中。通常情况下，这些小鼠的小脑——大脑中对于平衡和运动具有重要意义的区域——中的浦肯雅细胞会出现退化的迹象。但是利用RNAi病毒进行治疗的小鼠的病情却出现了缓解的征兆；Davidson在美国基因治疗协会于6月4日、5日在明尼阿波利斯召开的一次会议上报告说，与那些未接受治疗的患病小鼠相比，这些接受过治疗的小鼠在转杆上能够保持更长时间的平衡（但是依旧无法与健康的小鼠相比）。

美国加利福尼亚州斯坦福大学的遗传学家Mark Kay认为，Davidson的研究工作“做得非常好，并且非常有希望”，Kay所在的实验室目前正在利用RNAi对患有乙型肝炎的小鼠进行治疗。洛杉矶儿童医院的免疫学家Donald Kohn同时表示，这项动物试验的成功是一个“巨大的”进步。然而他强调，“将这项在小鼠身上进行的试验用于人体临床研究还需要跨越一条巨大的科学鸿沟”。Kay表示，对人体进行的基于RNAi疗法的安全试验有望在未来几年内展开。

（源自科学时报）